Novidades da medicina na semana 18 (2026): avanços em câncer de mama, esclerose múltipla e miastenia gravis

A semana 18 de 2026 (27 de abril a 3 de maio) trouxe aprovações regulatórias relevantes da FDA, incluindo o primeiro tratamento não antipsicótico para agitação na demência¹ por Alzheimer² e um novo agente para câncer³ de mama⁴ com mutação⁵ ESR1, bem como da Anvisa, com novidades em esclerose múltipla⁶, miastenia⁷ gravis e diabetes⁸. No campo da pesquisa, NEJM, JAMA e Nature Medicine publicaram resultados em hemofilia⁹ A, transplante uterino, sepse¹⁰ materna e mieloma¹¹ múltiplo indolente, entre outros assuntos.

A seguir, reunimos os principais acontecimentos da semana anterior, organizados por especialidade.

• Oncologia
• Neurologia
• Psiquiatria
• Pediatria e neonatologia
• Ginecologia e obstetrícia
• Endocrinologia
• Infectologia e pneumologia
• Hematologia

Oncologia

A FDA aprovou, em 1º de maio de 2026, o vepdegestrant (Veppanu)^[1] para adultos com câncer³ de mama⁴ avançado ou metastático ER-positivo, HER2-negativo e com mutação⁵ ESR1, com progressão da doença após pelo menos uma linha de terapia endócrina. A decisão também incluiu a aprovação do Guardant360 CDx como teste diagnóstico¹² complementar. No estudo VERITAC-2, entre pacientes com mutação⁵ ESR1, a sobrevida¹³ livre de progressão mediana foi de 5,0 meses com vepdegestrant versus 2,1 meses com fulvestranto, com HR de 0,57; a taxa de resposta objetiva foi de 19% versus 4%.

A FDA também autorizou acesso expandido ao daraxonrasib (RMC-6236)^[2], medicamento experimental para pacientes¹⁴ com adenocarcinoma¹⁵ ductal pancreático metastático previamente tratado. A agência recebeu o pedido em 28 de abril e o liberou em 30 de abril, permitindo o uso em protocolo de acesso expandido para uma população maior de pacientes elegíveis antes da aprovação formal. O fármaco¹⁶ é um inibidor de RAS, alvo relevante porque alterações nessa via estão presentes na maioria dos tumores pancreáticos.

Em pesquisa clínica, o New England Journal of Medicine^[3] publicou dados sobre o setidegrasib em câncer³ de pulmão¹⁷ de células¹⁸ não pequenas e adenocarcinoma¹⁵ ductal pancreático com mutação⁵ KRAS p.G12D. O estudo indicou atividade antitumoral e baixa incidência¹⁹ de descontinuação por eventos adversos em pacientes previamente tratados, reforçando o avanço dos inibidores direcionados a variantes de KRAS que, até recentemente, eram consideradas de difícil abordagem terapêutica²⁰.

Ainda em oncologia, o New England Journal of Medicine^[4] publicou os resultados do estudo de fase 1b Beamion LUNG-1 com zongertinib em primeira linha para câncer³ de pulmão¹⁷ de células¹⁸ não pequenas avançado com mutação⁵ HER2. Até recentemente, não havia opções de terapia direcionada de primeira linha para esses pacientes. Na coorte²¹ de 74 pacientes virgens de tratamento, a taxa de resposta objetiva confirmada foi de 76%, com 11% atingindo resposta completa e 65% resposta parcial; a duração mediana de resposta foi de 15,2 meses e a sobrevida¹³ livre de progressão mediana de 14,4 meses. Em pacientes com metástases²² cerebrais ativas, 47% apresentaram resposta objetiva intracraniana confirmada, reforçando o potencial do fármaco¹⁶ como opção oral em uma população com poucas alternativas duradouras.

Saiba mais sobre "Tratamento do câncer³" e "Como evitar o câncer³".

Neurologia

A Anvisa aprovou o ublituximabe (Briumvi®)^[5] para adultos com formas recorrentes de esclerose múltipla⁶. O medicamento é um anticorpo²³ monoclonal anti-CD20, dirigido contra linfócitos B, células¹⁸ envolvidas na inflamação²⁴ e na formação de lesões²⁵ no sistema nervoso central²⁶. A decisão amplia as opções terapêuticas no Brasil para uma doença crônica, inflamatória, autoimune²⁷ e neurodegenerativa que afeta cerca de 2,9 milhões de pessoas no mundo e aproximadamente 40 mil no Brasil.

A Anvisa também aprovou o alfaefgartigimode (VYVGART®)^[6] como complemento à terapia padrão para adultos com miastenia⁷ gravis generalizada positivos para anticorpos²⁸ anti-receptor de acetilcolina²⁹. A doença cursa com fraqueza muscular flutuante, frequentemente iniciada por ptose³⁰ e diplopia³¹, podendo evoluir para acometimento generalizado. A aprovação acrescenta uma alternativa imunomoduladora para pacientes¹⁴ com uma condição autoimune²⁷ rara e potencialmente incapacitante.

A FDA aprovou uma nova indicação para a combinação de dextrometorfano e bupropiona (Auvelity®)^[7] no tratamento da agitação associada à demência¹ por doença de Alzheimer² em adultos, tornando-se o primeiro medicamento aprovado para essa condição que não pertence à classe dos antipsicóticos. A agitação é um sintoma³² comum e angustiante em pacientes com demência¹ de Alzheimer², caracterizada por atividade motora excessiva ou agressão verbal ou física, com impacto importante na qualidade de vida de pacientes e cuidadores. A aprovação se baseou em dois ensaios randomizados: o primeiro mostrou superioridade da dextrometorfano-bupropiona em relação ao placebo³³ na melhora do escore total do Cohen-Mansfield Agitation Inventory em cinco semanas; o segundo, um estudo de retirada, demonstrou maior tempo até recidiva³⁴ da agitação nos pacientes que mantiveram o tratamento ativo em comparação ao placebo³³. O fármaco¹⁶ recebeu designação de terapia inovadora e revisão prioritária.

Psiquiatria

A FDA anunciou novas medidas para acelerar o desenvolvimento de terapias psicodélicas e relacionadas para transtornos mentais graves^[8]. A agência emitiu vouchers de prioridade nacional para empresas que estudam psilocibina em depressão resistente ao tratamento e transtorno depressivo maior, além de metilona para TEPT, e autorizou o início de estudo clínico de fase 1 com noribogaína para transtorno por uso de álcool. A FDA ressaltou que a autorização de estudo não significa aprovação do medicamento, mas sinaliza maior prioridade regulatória para terapias com potencial em condições psiquiátricas de difícil tratamento.

Pediatria e neonatologia

Um ensaio clínico randomizado³⁵ publicado no JAMA^[9] avaliou a abordagem de tratamento farmacológico baseado em sintomas³⁶ para recém-nascidos com síndrome³⁷ de abstinência neonatal por opioides, dentro do modelo Eat, Sleep, Console. Entre 383 lactentes³⁸ no grupo principal, o tempo até a prontidão médica para alta foi 2,3 dias menor com a estratégia baseada em sintomas³⁶ em comparação ao desmame opioide programado, sem diferença nos desfechos de segurança até os 3 meses de idade.

Leia sobre "Doenças nervosas degenerativas³⁹" e "Principais transtornos mentais".

Ginecologia e obstetrícia

Um estudo piloto publicado na Nature Medicine^[10] avaliou uma terapia de aférese para remover seletivamente sFlt-1 em gestantes com pré-eclâmpsia⁴⁰ muito precoce. Em 16 pacientes, o procedimento foi considerado seguro na avaliação inicial, reduziu os níveis de sFlt-1 e sugeriu possível prolongamento da gestação: as pacientes tratadas permaneceram grávidas por mediana de 10 dias após a admissão, contra 4 dias em um grupo não tratado fora do estudo. Os achados ainda exigem ensaios controlados maiores, mas apontam para uma possível terapia direcionada em uma condição cujo tratamento definitivo continua sendo o parto.

O JAMA^[11] publicou atualização do programa de transplante uterino do Baylor University Medical Center, considerado o maior do mundo no tema. Entre 2016 e março de 2026, 44 mulheres foram submetidas ao transplante; até abril de 2026, 33 haviam realizado pelo menos uma transferência embrionária, totalizando 90 transferências de embrião único, com 31 mulheres atingindo gravidez⁴¹ clínica e 47 gestações no total. Ocorreram 31 nascidos vivos em 27 mulheres (23 com um neonato⁴² e 4 com dois neonatos⁴³ cada), todos por cesariana. Os dados, divulgados durante o encontro anual da ACOG, reforçam a viabilidade do transplante uterino como opção reprodutiva em centros multidisciplinares para mulheres com infertilidade⁴⁴ por fator uterino absoluto, como na síndrome³⁷ de Mayer-Rokitansky-Küster-Hauser ou após histerectomia⁴⁵.

Ainda em obstetrícia, o New England Journal of Medicine^[12] publicou o ensaio APT-Sepsis (Active Prevention and Treatment of Maternal Sepsis), conduzido em maternidades de Malaui, Uganda e Paquistão. A intervenção integrada, que combina melhoria da higiene das mãos⁴⁶, prevenção e manejo de infecções⁴⁷ e o pacote FAST-M de cuidado da sepse¹⁰, esteve associada a redução de 32% nas mortes maternas relacionadas a infecção⁴⁸ e em complicações graves. O estudo é considerado uma evidência prática e robusta para uma das principais causas evitáveis de mortalidade⁴⁹ materna no mundo, com potencial de incorporação por sistemas de saúde⁵⁰ de baixa e média renda.

Endocrinologia

A Anvisa aprovou nova indicação para semaglutida oral (Rybelsus®)^[13] para redução do risco de eventos cardiovasculares em adultos com diabetes tipo 2⁵¹. A aprovação se baseou no estudo SOUL, ensaio fase 3b com 9.650 participantes e seguimento médio de 4 anos, no qual a semaglutida oral reduziu em 14% o risco relativo de morte cardiovascular, infarto⁵² e AVC em comparação com placebo³³, além do tratamento padrão.

Infectologia e pneumologia

O New England Journal of Medicine^[14] publicou estudo sobre o MiniDock MTB, uma ferramenta diagnóstica para tuberculose⁵³ pulmonar que usa amostras por swab. A proposta responde à necessidade de testes mais adequados para centros periféricos, onde o diagnóstico¹² rápido e operacionalmente simples continua sendo um dos principais gargalos para reduzir a transmissão e a mortalidade⁴⁹ por tuberculose⁵³.

Hematologia

A Nature Medicine^[15] publicou resultados do estudo fase 2 CAR-PRISM, que avaliou ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) em mieloma¹¹ múltiplo indolente de alto risco. Em 20 pacientes tratados até fevereiro de 2026, o estudo atingiu os desfechos pré-especificados, sem toxicidades limitantes de dose; os eventos adversos incluíram citopenias transitórias grau 3/4 em 90% e síndrome³⁷ de liberação de citocinas⁵⁴ grau 1/2 em todos os pacientes. Os achados reforçam a hipótese de intervir mais precocemente em pacientes com alto risco de progressão para mieloma¹¹ múltiplo sintomático⁵⁵.

O New England Journal of Medicine^[16] publicou os resultados do estudo de fase 3 FRONTIER2, que avaliou denecimig (Mim8) em adolescentes e adultos com hemofilia⁹ A com ou sem inibidores do fator VIII. O Mim8 é um anticorpo²³ biespecífico que mimetiza o fator VIII ativado, desenvolvido para profilaxia de sangramentos; no estudo, pacientes com 12 anos ou mais foram randomizados para receber Mim8 subcutâneo⁵⁶ uma vez por semana ou uma vez por mês. A profilaxia com Mim8 foi superior tanto à terapia sob demanda quanto à profilaxia com concentrado de fator de coagulação⁵⁷ na redução da taxa anualizada de sangramentos tratados, independentemente do status de inibidor. O resultado posiciona o denecimig como possível alternativa terapêutica²⁰ de administração mensal subcutânea⁵⁸ para uma doença hereditária rara, em que reduzir a frequência de aplicações tem impacto direto na qualidade de vida.

Veja também sobre "Distúrbios da coagulação⁵⁷ sanguínea" e "Tuberculose⁵³ - tratando direito tem cura".